
받을 수 있다. 고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질대사에 이상이 생기는 리소좀 축적 질환으로, 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소 및 골격계 증상 등 전신에 걸친 다양한 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태다. YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드
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